Le Tribunal de l'Union européenne estime que l'autorisation de mise sur le marché peut être délivrée à un médicament orphelin en raison d’un usage médical bien établi depuis plus de dix ans.
Le 30 octobre 2009, un laboratoire pharmaceutique français a déposé auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA) une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le médicament orphelin Orphacol, dont la substance active est l’acide cholique, destiné à traiter des rares mais très sérieuses affections hépatiques.
En décembre 2010, le comité des médicaments à usage humain (CMUH), qui relève de l’EMA, a émis un avis favorable recommandant l’octroi d’une AMM. En octobre 2011, le comité permanent a délivré un avis défavorable à l’égard d'un projet de décision de la Commission européenne refusant l’AMM. La Commission a alors soumis au comité d’appel le projet de décision refusant l’AMM. En novembre 2011, le comité d’appel a également émis un avis défavorable à l’égard du projet de décision de la Commission refusant l’AMM.
Le 10 juillet 2012, le laboratoire a saisi le Tribunal de l'Union européenne (TUE) afin d’obtenir l’annulation de la décision du 25 mai 2012.
Par arrêt rendu le 4 juillet 2013, le TUE annule la décision de la Commission du 25 mai 2012 refusant l’AMM pour le médicament Orphacol.
Il relève, tout d’abord, que l’acide cholique a été utilisé pour traiter des patients en France, entre 1993 et octobre 2007, en tant que préparations hospitalières délivrées sur prescription médicale, préparées de manière individuelle selon les indications de la pharmacopée et en conformité avec les bonnes pratiques de la législation française. Elles sont donc prescrites sous contrôle médical strict au sein d’un établissement de santé ou pharmaceutique. Depuis cette date, des capsules d’acide cholique sont autorisées en France, sous le nom d’Orphacol.
Le Tribunal constate ensuite que ces préparations hospitalières visaient à répondre à des "besoins spéciaux", au sens du droit de l’Union, c’est-à-dire à des situations individuelles justifiées par des considérations médicales et qu’elles étaient nécessaires pour répondre aux besoins des patients.
Le laboratoire n’était donc pas tenu, lors de la (...)
